اعلاج جيني بأكثر من 4 ملايين دولار

علاج جيني بأكثر من 4 ملايين دولار

تبلغ تكلفة العلاج الجيني الجديد لمرض نادر للغاية (بسعر البيع بالجملة) 4.25 مليون دولار، ما يجعله أغلى دواء في العالم.

ووفقا لـ “بلومبرغ”، حصل “لنملدي” وهو علاج يؤخذ لمرة واحدة، على موافقة الجهات التنظيمية الأمريكية يوم الإثنين لتصحيح السبب الكامن وراء حالة وراثية تسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون المبكر، أو “إم إل دي”.

“إم إل دي” هو مرض مميت يبدأ الرضع المصابون به أحيانا بفقدان القدرة على المشي والتحدث. وقالت شركة “أوركارد ثيرابيوتيكس” في بيان لها يوم الأربعاء إن سعر الدواء “يعكس قيمته السريرية والاقتصادية والمجتمعية”.

تكلفة الدواء تتجاوز كلفة “هيمجينيكس” الذي تنتجه شركة “سي إس إل بيرينغ”، وهو حقن لمرة واحدة لعلاج الهيموفيليا بسعر 3.5 مليون دولار.

الأمراض الوراثية

يؤثر مرض “إم إل دي” في واحد من كل 100 ألف مولود، وأقل من 40 طفلا سنويا في الولايات المتحدة، وفقا لـ”أوركارد”.

تركز الشركة على تطوير العلاجات الجينية، التي تهدف إلى تصحيح العيوب الجينية الأساسية التي تسبب الأمراض الوراثية. استحوذت عليها مؤخرا شركة الأدوية اليابانية “كيوا كيرين”.